年10月9日，中国——辉瑞公司今日宣布，中国国家药品监督管理局已经批准氯苯唑酸软胶囊（维万心?，61mg）用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），以减少心血管死亡及心血管相关住院。氯苯唑酸是全球首个也是目前唯一经批准治疗ATTR-CM患者的口服药物。
ATTR-CM是一种致死性心脏疾病，诊断率极低ATTR-CM是一种罕见、致死性疾病，常与心衰混淆，其发病机制在于不稳定甲状腺素蛋白（TTR）的异常解离后的错误折叠，形成淀粉样物质沉积于心肌间质和身体其他部位。随着时间的推移，淀粉样物质沉积会使心肌变硬，进而引发心衰。由于疾病认知度低及临床症状特异性差等因素，ATTR-CM经常会被误诊或延误诊治。患者临床诊断后平均存活时间较短，约为2-3.5年1,死亡通常由进行性心力衰竭引起。ATTR-CM有两种亚型：遗传型TTR淀粉样变性心肌病，由转甲状腺素蛋白基因突变引起，患者发病年龄较早，为50-60岁左右；另一种为野生型TTR淀粉样变性心肌病，患病率随年龄增长而增加，常发于60岁以上男性2。
在中国，ATTR-CM诊断率极低，不足1%。该疾病对患者生理、心理以及生活质量产生严重影响，影响患者个人和家庭生活。在该产品批准之前，患者缺乏针对性的治疗方案，临床中仅能针对症状治疗，帮助患者缓解相应症状，如心衰、房颤等。在极少数情况下，需要进行心脏和肝脏移植。
辉瑞生物制药集团代理中国区总裁PierreGaudreault表示：“辉瑞一直以‘为患者带来改变其生活的突破创新’为目标，将罕见病治疗领域作为长期
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