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为了提高制药企业从事新药研发的积极性，并缩短具有特殊临床价值的新药进入市场的时间，从而使其尽早服务于公共卫生，FDA制定了一系列加快新药审评的政策，主要包括如下所述的4种途径：
??快速通道：针对的是治疗严重疾病且目前临床用药空缺的新药
??突破性疗法：针对的对现有疗法有明显改善的新药
??加速批准：针对的是目前临床用药空缺、基于替代终点而批准的新药
??优先审评：是指在申请受理后6个月内完成审评的新药
上述4种途径的主要异同点如下表所示（来源：袁林,邵明立.美国FDA加快新药审评策略以及对我国的启示[J].中国新药杂志,,24(21):-+.）。
本文即以ThomsonReutersIntegrity数据和药智数据为基础，再结合相关公司的信息披露，对年1月至10月间获FDA加快审评资格的新药进行了评述。
1获快速通道资格的药物
1.1血液系统疾病药物
1.1.1SYNB-
作用机制/结构类别：程序性代谢通路激活剂
适应证（获快速通道资格的适应证，下同）：尿素循环障碍症患者的高氨血症
公司名称：Synlogic
决定日期：年2月
最高阶段：Ⅰ期临床试验阶段（NCT，进行中）
其他资格认证情况：
1.1.2Caplacizumab
作用机制/结构类别：二价人源化纳米抗体
适应证：血栓性血小板减少性紫癫
公司名称：Ablynx
决定日期：年7月
最高状态：年1月递交MAA，用于治疗血栓性血小板减少性紫癫，一项Ⅲ期临床试验NCT已经完成
其他资格认证情况：
1.2癌症与肿瘤科药物
1.2.1Baltaleucel-T（CMD-）
作用机制/结构类别：细胞疗法
适应证：复发性/难治性淋巴瘤
公司名称：CellMedica
决定日期：年2月
最高状态：Ⅱ期临床试验（NCT，受试者招募中）
其他资格认证情况：
1.2.2ALT-
作用机制/结构类别：白介素-15激动剂复合物
适应证：非肌层浸润性膀胱癌
公司名称：AltorBioScience
决定日期：年5月
最高状态：Ⅱ/Ⅲ期临床试验（NCT，受试者招募阶段；）
其他资格认证情况：无
1.2.3Pelareorep
作用机制/结构类别：免疫-肿瘤病毒药物
适应证：转移性乳腺癌
公司名称：OncolyticsBiotech
决定日期：年5月
最高状态：Ⅱ期临床试验（NCT，进行中）
其他资格认证情况：
1.2.4LN-
作用机制/结构类别：细胞疗法
适应证：转移性黑色素瘤
公司名称：IovanceBiotherapeutics
决定日期：年9月
最高状态：Ⅱ期临床试验（NCT，受试者招募阶段）
其他资格认证情况：
1.2.5Elacestrant（RAD）
作用机制/结构类别：组织选择性雌激素受体调节剂
适应证：HR-阳性/HER2-阳性转移性乳腺癌
公司名称：Radius
决定日期：年10月
最高状态：Ⅱ期临床试验（NCT，已完成；NCT，进行中）
其他资格认证情况：无
1.3心血管系统疾病药物
1.3.1Alferminogenetadenovec（Ad5FGF-4）
作用机制/结构类别：基因疗法
适应证：不适用于再血管化治疗的女性心绞痛患者的血管生成
公司名称：Angionetics
决定日期：年2月
最高状态：Ⅲ期临床试验（NCT，已终止；NCT尚未启动受试者招募）
其他资格认证情况：无
1.3.2Ixmyelocel-T
作用机制/结构类别：细胞疗法
适应证：缺血性心肌病所致的晚期心衰
公司名称：Vericel
决定日期：年2月
最高状态：Ⅱb期试验（NCT，进行中；NCT，已完成；NCT0968，已完成）
其他资格认证情况：
1.4消化系统疾病药物
1.4.1EP-
作用机制/结构类别：法尼酯X受体激动剂
适应证：伴有肝脏纤维化的非酒精性脂肪肝
公司名称：EnantaPharmaceuticals
决定日期：年1月
最高状态：Ⅰ期临床（EnantaPharmaceuticals，Pressrelease）
其他资格认证情况：无
1.4.2CM-
作用机制：钙释放活化钙离子通道抑制剂
适应证：急性胰腺炎
公司名称：CalciMedica
决定日期：年5月
最高阶段：Ⅰ期临床（CalciMedica,PressRelease）
其他资格认证情况：
1.5遗传性疾病药物
1.5.1GM-HDF-COL7（FCX-）
作用机制/结构类别：以细胞为基础的基因疗法
适应证：营养不良性大疱性表皮松解
公司名称：FibrocellScience
决定日期：1月
最高阶段：Ⅰ/Ⅱ期临床（FibrocellScience,PressReleas）
其他资格认证情况：
1.5.2羟丙基-β-环糊精（Trappsol?Cyclo?）
作用机制/结构类别：新制剂
适应证：C型尼曼-匹克氏病
公司名称：CTDHoldings
决定日期：年1月
最高状态：Ⅰ期临床（CTDHoldings,PressRelease）
其他资格认证情况：
1.5.3ATYR-
作用机制/结构类别：重组人组氨酰-tRNA合成酶
适应证：2B型肢带型肌营养不良
公司名称：aTyrPharma
决定日期：年1月
最高状态：Ⅰ/Ⅱ期临床（NCT，进行中；NCT，已完成）
其他资格认证情况：
1.5.4Tideglusib
作用机制/结构类别：糖原合成酶激酶-3-β抑制剂
适应证：先天性肌强直性营养不良
公司名称：AMOTherapeutics
决定日期：年6月
最高状态：Ⅱ期临床（NCT，进行中）
其他资格认证情况：
1.5.5SB-
作用机制/结构类别：基因疗法
适应证：亨特氏综合征
公司名称：SangamoTherapeutics
决定日期：年7月
最高状态：Ⅰ期临床（NCT，受试者招募中）
其他资格认证情况：无
1.5.6SB-
作用机制：基因疗法
适应证：Hurler’s综合征
公司名称：SangamoTherapeutics
决定日期：年7月
最高状态：Ⅰ/Ⅱ期临床（NCT，受试者招募中）
其他资格认证情况：
1.5.7盐酸依氟鸟氨酸/舒林酸复方（CPP-1X/sul）
作用机制/结构类别：鸟苷酸脱羧酶抑制剂/解热镇痛药
适应证：家族性腺瘤样息肉
公司名称：CancerPreventionPharmaceuticals
决定日期：年10月
最高状态：Ⅲ期临床试验（NCT01483，进行中）
其他资格认证情况：无
1.6免疫系统疾病药物
1.6.1Baltaleucel-T
作用机制/结构类别：细胞疗法
适应证：移植后淋巴组织增生性疾病（PTLD）
公司名称：CellMedica
决定日期：年2月
最高状态：Ⅱ期临床试验（NCT，受试者招募中）
其他资格认证情况：
1.7感染性疾病药物
1.7.1AstrodimerSodium
作用机制/结构类别：多价、多聚赖氨酸树状大分子类局部抗生素
适应证：性传播疾病
公司名称：Starpharma
决定日期：年1月
最高状态：已上市（欧洲、澳大利亚，Starpharma,PressRelease）
其他资格认证情况：
1.7.2VT-
作用机制/结构类别：真菌CYP51抑制剂
适应证：球孢子病（溪谷热）
公司名称：Viamet
决定日期：年7月
最高状态：临床前（Viamet,PressRelease）
其他资格认证情况：无
1.7.
作用机制/结构类别：疫苗
适应证：多药耐药性菌所致的泌尿道感染
公司名称：SequoiaSciences
决定日期：年7月
最高状态：Ⅰ期临床试验（SequoiaSciences,PressRelease）
其他资格认证情况：无
1.7.4VLA-15
作用机制/结构类别：疫苗
适应证：莱姆病
公司名称：Valneva
决定日期：年7月
最高状态：Ⅰ期临床（NCT，进行中）
其他资格认证情况：无
1.8骨骼与肌肉系统疾病药物
1.8.1Tanezumab
作用机制/结构类别：人源化单克隆抗体
适应证：骨关节炎所致疼痛，背痛
公司名称：辉瑞/礼来
决定日期：年7月
最高状态：Ⅲ期临床（Pfizer/Lilly,PressRelease）
其他资格认证情况：无
1.8.2FLX-
作用机制/结构类别：TRPV1与TRPA1激动剂
适应证：肌萎缩患者的重症肌痉挛
公司名称：FlexPharma
决定日期：年7月
最高状态：Ⅱ期临床试验（NCT，受试者招募中）
其他资格认证情况：无
1.8.3AT-
作用机制/结构类别：基因疗法
适应证：X-连锁的肌小管性肌病
公司名称：AudentesTherapeutics
决定日期：年9月
最高状态：Ⅰ/Ⅱ期临床试验（NCT，受试者招募中）
其他资格认证情况：无
1.8.4MV-
作用机制/结构类别：口服组织蛋白酶K抑制剂
适应证：骨关节炎
公司名称：Medivir
决定日期：年10月
最高状态：Ⅱ期临床试验（NCT，进行中）
其他资格认证情况：无
1.9儿科病
1.9.1Mecaserminrinfabate（SHP）
作用机制/结构类别：胰岛素样生长因子-1
适应证：预防极度早产儿的慢性肺病
公司名称：Shire
决定日期：年9月
最高状态：Ⅱ期临床试验（ShirePressRelease）
其他资格认证情况：
1.10神经系统疾病药物
1.10.1鼻腔内地西泮（NRL-1）
作用机制/结构类别：苯二氮卓类
适应证：固定使用抗癫痫药且需要使用地西泮以控制发作频率上升的特定的难治性癫痫患者癫痫
公司名称：Neurelis
决定日期：年1月
最高状态：Ⅰ期临床试验（Neurelis,PressRelease）
其他资格认证情况：
1.10.2CT-
作用机制/结构类别：黄体酮受体膜组分1拮抗剂
适应证：阿尔茨海默氏病
公司名称：CognitionTherapeutics
决定日期：年10月
最高状态：Ⅰ/Ⅱ期（NCT，受试者招募招募中）
其他资格认证情况：无
1.10.3BLU-
作用机制/结构类别：γ-分泌酶抑制剂tramiprosate的前药
其他资格认证情况：无
公司名称：Alzheon
决定日期：年10月
最高状态：Ⅱ期（Alzheon,PressRelease）
适应证：阿尔茨海默氏病
1.11精神科疾病药物
1.11.1盐酸安非他酮/盐酸右美沙芬（AXS-05）
作用机制/结构类别：抗抑郁药/镇咳药
适应证：阿尔茨海默氏病患者的激越症
公司名称：AxsomeTherapeutics
决定日期：年5月
最高状态：Ⅱ/Ⅲ期临床试验（NCT，受试者招募中）
其他资格认证情况：无
1.11.2Nelotanserin
作用机制/结构类别：5-HT2A逆向激动剂
适应证：路易体痴呆所致的幻觉
公司名称：AxovantSciences
决定日期：年6月
最高状态：Ⅱ期临床试验
其他资格认证情况：无
1.11.3盐酸安非他酮/盐酸右美沙芬（AXS-05）
作用机制/结构类别：抗抑郁药/镇咳药
适应证：重度抑郁症
公司名称：AxsomeTherapeutics
决定日期：年2月
最高状态：Ⅲ期临床试验（NCT，受试者招募中）
其他资格认证情况：无
1.12呼吸系统疾病药物
1.12.1AEOL-
作用机制/结构类别：催化剂抗氧化剂
适应证：预防易患放射性肺炎者的急性呼吸系统衰竭
公司名称：AeolusPharmaceuticals
决定日期：年6月
最高状态：Ⅰ期（AeolusPharmaceuticals,PressRelease）
其他资格认证情况：无
1.12.2PBI-
作用机制/结构类别：CTGF表达抑制剂
适应证：特发性肺纤维化
公司名称：ProMetic
决定日期：年10月
最高状态：Ⅱ期（ProMetic,PressRelease）
其他资格认证情况：
1.13小結
获得快速通道的药物需满足两个条件，即治疗严重疾病和有数据证明该药物有潜力解决尚未满足的医疗需求或是一种传染病治疗药物。严重疾病包括代表性的艾滋病、阿尔茨海默病、心衰和癌症，另外癫痫、抑郁和糖尿病也可视为严重疾病。解决尚未满足的医疗需求定义为提供一种新的治疗药物或优于现有的治疗药物。制药企业主动提出快速通道指定申请，可以与临床研究申请（IND）一同提出，或在IND提交后任何时候提出，但最好在生物制品许可申请（BLA）或新药申请（NDA）会议之前，FDA在收到申请后60d内给出答复。对进入快速通道的药物，FDA将进行早期介入，对哪些试验该做哪些试验可以不做等内容提出指导意见，以达到让该产品在研发过程中少走弯路，加快整个研发过程和审评的效果。另外，FDA对进入快速通道的药物实施滚动审评，也就是制药企业可分阶段递交已完成的申报材料，FDA即可进行审评，而不需要一次性递交全部申请材料。如果该药物满足加速批准和优先审评的标准，那么它也可以获得相应的资格。但是如果药物不再满足快速通道药物指定资格标准，FDA将会撤销该药物的快速通道指定。
2.获突破性疗法资格的药物
2.1血液系统疾病药物
2.1.1AMT-（AAV5-hFIX）
作用机制/结构类别：基因疗法
适应证：凝血因子IX缺乏症（血友病B）
公司名称：uniQure
决定日期：年2月
最高状态：Ⅰ/Ⅱ期（NCT，进行中）
其他资格认证情况：
2.1.2Valoctocogeneroxaparvovec（BMN）
作用机制/结构类别：基因疗法
适应证：凝血因子Ⅷ缺乏（血友病A）
决定日期：年10月
公司名称：BioMarin
最高状态：Ⅰ/Ⅱ期（NCT，进行中）
其他资格认证情况：
2.2癌症与肿瘤科药物
2.2.1Vocimageneamiretrorepvec/5-fluorocytosine
作用机制/结构类别：基因疗法
适应证：复发性高级别神经胶质瘤
公司名称：Tocagen
决定日期：年2月
最高状态：Ⅱ/Ⅲ期临床试验（NCT，进行中）
其他资格认证情况：
2.2.2Tisagenlecleucel
作用机制/结构类别：基因疗法
适应证：弥散性大B细胞淋巴瘤
公司名称：诺华
决定日期：年4月
最高状态：已上市（美国）
其他资格认证情况：
2.2.3Lorlatinib
作用机制/结构类别：ROS1(MCF3)抑制剂
适应证：先前至少采用一种ALK抑制剂治疗的ALK-阳性、转移性、非小细胞肺癌
公司名称：辉瑞
决定日期：年4月
最高状态：Ⅱ期临床试验（NCT，进行中）
其他资格认证情况：
2.2.4Entrectinib
作用机制/结构类别：TRKA抑制剂
适应证：采用先前治疗后病情进展或无可行标准疗法的融合阳性局部晚期、或转移性实体瘤
公司名称：Ignyta
决定日期：年5月
最高状态：Ⅱ期临床试验（NCT，受试者招募中）
其他资格认证情况：
2.2.I-Burtomab
作用机制/结构类别：碘-标记的鼠单克隆抗体8H9
适应证：向中枢神经系统或柔脑膜内转移的难治性或复发性儿科成神经细胞瘤
公司名称：Y-mAbsTherapeutics
决定日期：年6月
最高状态：Ⅱ/Ⅲ期临床试验（NCT，尚未启动受试者招募）
其他资格认证情况：无
2.2.6Acalabrutinib
作用机制/结构类别：布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂
适应证：先前至少采用一种疗法治疗的套细胞淋巴瘤
公司名称：AcertaPharma
决定日期：年8月
最高状态：已上市（美国），适应证：先前至少采用一种疗法治疗过的套细胞淋巴瘤
其他资格认证情况：
2.2.7Durvalumab
作用机制/结构类别：全人源单克隆抗体
适应证：采用含铂化疗后病情未进展的局部晚期、不可手术切除的非小细胞肺癌
公司名称：MedImmune/Astrazeneca
决定日期：年8月
最高状态：Ⅲ期临床试验（Astrazeneca,PressRelease）
其他资格认证情况：
2.2.8DS-a
作用机制/结构类别：采用四肽连接子与拓朴异构酶Ⅰ相连的人源化HER2抗体
适应证：先前采用包括曲托珠单抗-emtansine共轭物在内的HER2靶向治疗后病情进展的HER2-阳性的不可手术切除的或转移性乳腺癌
公司名称：第一三共
决定日期：年8月
最高状态：Ⅱ期（NCT，受试者招募中）
其他资格认证情况：无
2.2.9Cemiplimab
作用机制/结构类别：全人源单克隆抗体
适应证：转移性皮肤鳞状细胞瘤成年患者与局部晚期的、不可手术切除的皮肤鳞状细胞瘤的成年患者
公司名称：Regeneron
决定日期：年9月
最高状态：Ⅱ期临床试验（Regeneron，PressRelease）
其他资格认证情况：无
2.2.10Brentuximabvedotin
作用机制/结构类别：抗体-药物共轭物
适应证：需要接受全身疗法且先前接受过一种全身疗法的表达CD30蕈样肉芽肿与原发性间变性大细胞淋巴瘤
公司名称：SeattleGenetics
决定日期：年10月
最高状态：Ⅲ期临床试验（SeattleGenetics,PressRelease）
其他资格认证情况：
2.2.11DabrafenibMesylate
作用机制/结构类别：B-Raf(BRAF)蛋白抑制剂
适应证：携带有BRAFV突变且完全切除后的Ⅲ期黑色素瘤患者的辅助治疗
公司名称：诺华制药
决定时间：年10月
最高状态：Ⅲ期临床试验（Novartis,PressRelease）
其他资格认证情况：
2.3心血管疾病药物
2.3.1Evinacumab
作用机制/结构类别：全人源单克隆抗体
适应证：家族性高胆固醇血症
公司名称：Regeneron
决定日期：年3月
最高状态：Ⅱ期临床试验（NCT，尚未启动受试者招募）
其他资格认证情况：
2.3.2C3BS-CQR-1
作用机制/结构类别：细胞疗法
适应证：充血性心肌病次发性慢性心衰
公司名称：Celyad
决定日期：年5月
最高状态：Ⅲ期临床试验（NCT，尚未启动受试者招募）
其他资格认证情况：N.A
2.3.3Difelikefalin（CR-）
作用机制/结构类别：长效外周κ-阿片受体激动剂
适应证：正在接受血液透析的慢性肾病患者的中至重度尿毒性瘙痒
公司名称：CaraTherapeutics
决定日期：年6月
最高状态：Ⅲ期（NCT，受试者招募中）
其他资格认证情况：无
2.4遗传性疾病药物
2.4.1RVT-
作用机制/结构类别：细胞疗法
适应证：完全DiGeorge综合征相关性无胸腺症所致的原发性免疫缺陷
公司名称：EnzyvantSciences
决定日期：年4月
最高状态：Ⅱ期（NCT、NCT、NCT，均在进行中）
其他资格认证情况：
2.4.2Setmelanotide
作用机制/结构类别：黑皮素受体激动剂
适应证：瘦素-黑皮质素遗传缺陷所致的肥胖
公司名称：RhythmPharmaceuticals
决定日期：年5月
最高状态：Ⅲ期临床试验（NCT，受试者招募中）
其他资格认证情况：
2.5免疫系统疾病药物
2.5.1Rituximab
作用机制/结构类别：人源化单克隆抗体
适应证：寻常型天疱疮
公司名称：Genentech
决定日期：年3月
最高状态：Ⅲ期临床试验（NCT，受试者招募中）
其他资格认证情况：无
2.6感染性疾病药物
2.6.1DAS-
作用机制/结构类别：唾液酸受体拮抗剂
适应证：免疫受损的患者的下呼吸道副流感病毒感染
公司名称：AnsunBiopharma
决定日期：年10月
最高状态：Ⅱ期临床试验已完成（AnsunBiopharma,PressRelease）
其他资格认证情况：
2.7神经系统疾病药物
2.7.1OMS-
作用机制/结构类别：全人源单克隆抗体
适应证：IgA神经痛
公司名称：Omeros
决定日期：年6月
最高状态：Ⅱ期（NCT，受试者招募中）
其他资格认证情况：
2.8精神科疾病药物
2.8.1Pimavanserintartrate
作用机制/结构类别：非典型抗精神病药
适应证：痴呆相关性精神病
公司名称：ACADIA
决定日期：年10月
最高状态：Ⅲ期临床试验进行中（ACADIA,PressRelease）
其他资格认证情况：
2.9泌尿与生殖系统疾病药物
2.9.1Vonapanitase
作用机制/结构类别：重组人Ⅰ型胰腺弹性蛋白酶
适应证：提高正在接受或即将接受血液透析的患者的动静脉瘘继发性畅通率
公司名称：ProteonTherapeutics
决定日期：年5月
最高状态：Ⅲ期临床试验进行中（ProteonTherapeutics）
其他资格认证情况：
2.10小结
突破性治疗药物的认定需满足两个条件：一是适应证为严重的或危及生命的疾病；二是有证据显示在某一重要临床终点上明显优于现有药物。制药企业可以将突破性治疗药物资格申请与IND一同提交，或在IND提交后任何阶段，但是建议不晚于Ⅱ期临床试验会议结束，FDA在收到申请60d内给予答复。如果该药物不再满足突破性治疗药物指定的资格，FDA将撤销对其的指定。
突破性治疗药物与快速通道几乎一模一样，都是为了加速治疗严重的或危及生命的疾病药物的研发与审批，而不同点在于取得认定所需要提供的证据。突破性治疗药物需要提供初步的临床证据表明该药能够实质性改善现有治疗药物的临床终点。快速通道需要提供非临床和临床数据，表明该药有解决医疗需求不足的潜力。满足医疗需求不足可分为提供现在没有的治疗药物或提供优于现有治疗的药物。
年6月，FDA发布期待已久的加快药物审批指南草案《行业指导原则：严重疾病药物和生物制剂加急审批程序》，首次为该机构通过突破性治疗新药认定途径审批药物提供了官方指南。凭借指南草案广泛的内容，FDA制定了需要初步的临床证据表明申请药物与目前可用的治疗药物相比，对严重或威及生命的疾病具有实质性改善。业界欢迎该指南草案作为一个良好的开端，但也指出有较多突出的歧义。FDA指南草案还规定了突破性治疗药物认定的好处，可以享受快速通道的所有权利，在有效的药物研发中获得强化指导（早在Ⅰ期临床研究），申请者还获得高效的审评员指导，可以说是受到了FDA各种“照顾”。
3总结
随着先导候选药物发现与筛选技术的不断提高，大量具有潜在临床价值的化合物或生物制品从临床前研究步入临床研究，比如Clinicaltrials.gov网站上登记了多个正在招募受试者或已经完成受试者招募且正在进行中的Ⅰ期临床试验，涉及余个候选药物。在近乎是“千军万马过独木桥”的漫长的新药研发过程中，如果能获得FDA的快速通道与/或突破性疗法的资格，不仅仅是对新药潜在临床价值的充分肯定，也可以得到FDA的支持与指导，从而大大提高研发效率，降低研发的风险。
对于熟练的药学信息工作者而言，可以通过FDA、EMA的官方网站，定期获得并整理两大机构批准的新药，还可以通过湖南白癜风医院治疗白癜风去哪最好
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