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ldquo产学研医rdquo强强

来源: 心肌病临床 时间:2020-12-13

近日,科技部公布了新一批重点研发计划。其中,医院临床转化研究中心王宏林教授任首席科学家,中南大学、厦门大学和湖南光琇高新生命科技有限公司共同参与的“间充质干细胞治疗银屑病及银屑病型关节炎的临床研究”项目入围“干细胞及转化研究专项名单”,这也医院连续第二年获得该重大专项。据介绍,该项目资助强度万元(其中中央财政拨款万元),将在前期已有机制研究和细胞制备取得成果的基础上,聚焦间充质干细胞(MSC)治疗银屑病的转化研究和临床应用,以期获得能治疗银屑病及银屑病型关节炎的临床级MSC产品。

银屑病又称“牛皮癣”,是一种常见的免疫介导的慢性炎症性皮肤疾病,中国大约有-万银屑病患者。由于银屑病可累及皮肤和全身各处,还会引起并发症,严重影响患者的生活质量。目前尚无针对银屑病的特效药物,治疗上以控制症状为主,然而普遍存在治疗手段适用面窄和容易复发两大难题。

项目团队在此前研究中曾发现炎症环境教育后的一群特异间充质干细胞具备更强的免疫调节能力。这一发现提示可以通过间充质干细胞的特征性标记分子筛选出更具抑炎能力的特异间充质干细胞,以此获得可控、均质、强效的新一代治疗炎症性疾病的特异间充质干细胞产品。

目前,医院和湖南光琇高新生命科技有限公司临床、工程技术团队的通力合作下,该项目已获得国家干细胞治疗银屑病临床研究项目备案,并完成了17例临床试验,大部分取得良好疗效。同时,项目组还发现特异间充质干细胞的疗效存在显著个体差异,可能与其高度异质相关。今后,研究团队将从阐明MSC抑制过度免疫应激的关键细胞和分子机制入手,通过“产学研医”等团队的分工合作,形成能稳定治疗银屑病及银屑病型关节炎的产品。

王宏林教授表示,该项目将在未来5年内通过整合优势科研资源和临床资源,系统开展特异间充质干细胞治疗银屑病的基础和临床研究,明确特异间充质干细胞的效应机制与功能,并开展脐带来源的特异间充质干细胞及其附属产品治疗银屑病的安全性和有效性评价。同时,项目组将依据皮肤外用药给予方式,率先开展干细胞治疗与外用药联合使用的临床试验,为探索干细胞治疗皮肤病提供新的思路,并运用基因组学、代谢组学等手段筛选、鉴定、验证与干细胞治疗疗效相关的分子标记物,为干细胞治疗的精准化与个体化奠定基础。

近年来,医院作为干细胞临床研究备案机构和上海市细胞治疗工程中心,与生物技术研发企业紧密合作,形成了干细胞制备、质控与放行检验以及临床试验等全链条的干细胞转化研究和临床应用研发模式。

王宏林教授长期以来一直从事银屑病的免疫学机制与治疗新靶点的研究,取得了创新性的研究成果,相关工作在国际学术期刊上发表论著48篇,获得国家发明专利7项、PCT1项。年,王宏林团队率先发现长链非编码RNA——MIRHG编码的短肽miPEP通过调节抗原递呈以缓解银屑病等慢性炎症性疾病,该工作发表于ScienceAdvances(IF:13.);另外一项原创性工作发表揭示了银屑病表皮细胞代谢紊乱与自身炎症性反应的内在联系,为银屑病及其并发症的防治奠定新的理论基础,该研究发表于国际免疫学期刊Immunity(IF:22.)。团队自年组建以来,获得国家自然科学基金杰出青年基金、国家自然科学基金重点项目、国家自然科学基金重大研究计划等多项国家战略性研究计划资助。同时,王宏林教授团队致力于基础研究的成果转化,历时近20年对中药乳香活性成分进行结构修饰筛选,得到了全新化合物实体CKBA,该小分子候选药物是我国自主研发、具有全球自主知识产权的“First-in-Class”治疗银屑病一类候选新药,该候选药物拟用于治疗轻到中度斑块状银屑病,已在医院启动I期临床试验,成果受到国内外专家学者的广泛

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