万美元（1.05亿人民币元），
四年时间
12个临床试验
从儿童脑瘤到范尼科贫血，
从镰状细胞病到杜氏肌营养不良，
从神经母细胞瘤到急淋白血病，
这些罕见病获得了最新的资助。
最新的美国食品药品管理局FDA的罕见病资助计划中，12项新的临床试验研究在未来四年内，拨款总额超过1，万美元，来加强为罕见疾病患者开发新药和新疗法。
这些资助颁发给来自学术界和工业界的主要研究人员（PI）。
这12个临床试验是：
公司/大学
主要研究者
新药
疾病
赞助金额
Chemocentryx
PeterStaehr
Avacopan
补体3肾小球病
万两年
医院医疗中心
玛丽亚姆·福拉迪
PTC
恶性胶质瘤
75万三年
医院医疗中心
帕林达梅塔
奎西汀
鳞癌患者的范科尼贫血
万四年
哥伦比亚大学健康科学
加里·布里滕哈姆
维生素D
镰状细胞病的呼吸并发症
四年万美元
坎伯兰制药
伊内斯·马西亚斯-佩雷斯
口服Ifetroban
杜氏肌营养不良心肌病
三年万美元
医院
SaraPai
抗PD1
HPV相关复发性呼吸道肿瘤
三年万美元
纽约医学院
米切尔开罗
病毒特异性T淋巴细胞
难治性病毒感染和T细胞免疫缺陷
四年万美元
普里沃科技
ManijehGoldberg
顺铂贴片
（PRV）
口腔癌四年万美元
靶向治疗技术公司
里卡多·卡瓦略
表皮托波坦视网膜神经母细胞瘤
三年，美元
阿拉巴马大学
格雷戈里弗里德曼
单纯疱疹病毒
儿童恶性脑瘤三年75万美元
加州大学圣地亚哥分校
杰森·西克利克
Temozolomide
胃间质瘤（GIST）三年万美元
MD安德森癌症中心
迈克尔·安德烈夫
imipridone急性髓性白血病
（AML）
四年万美元
（健点子ihealth制作）
DMD相关心肌病二期试验
位于田纳西州纳什维尔的坎伯兰制药公司获得万美元，三年内用于治疗杜氏肌肉营养不良相关心肌病的第二阶段研究。
Ifetroban是口服，一种选择性血栓-原体受体（TPr）拮抗剂，对血小板、血管和气道平滑肌和其他细胞类型上的TPs表现出高亲和力。
Ifetroban还表现出抗血小板、抗血管痉挛和抗支气管痉挛活性，并在血管痉挛、血栓形成、再灌注损伤和内皮功能障碍的某些临床前模型中显示出有效性。
坎伯兰于年与范德比尔特大学和坎伯兰新兴技术公司合作，获得了ifetroban的授权。
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