由美国生物科技公司IntelliaTherapeutics开发的全球首个CRISPR基因编辑疗法近日在首次人体体内试验中显示了初步的安全性和有效性，为基因编辑技术治疗多种疾病打开了新的大门。
受基因治疗投资热潮的推动，Intellia近一个月的股价实现翻番，其他正在从事类似基因编辑疗法的公司EditasMedicine近一个月股价上涨超过66%，周三收盘股价大涨近23%，CRISPRTherapeutics近一个月股价上涨37%，BeamTherapeutics近一个月股价上涨65%，周四盘前股价上涨超过16%。
但是业内人士认为，这种疗法距离真正的临床应用仍有较长的路要走。其中最复杂和最具挑战的环节是如何将进行过基因编辑的分子精准地递送到需要治疗的人体细胞所在的位置。
Intellia创始人、年诺贝尔奖获得者詹妮弗杜德纳（JenniferDoudna）近期在CNBC的电视节目中表示，从发表首篇CRISPR论文到首个CRISPR药物临床试验数据的发表，历时不到十年，创下了一项生物技术从基础科研到实际临床应用转化的最快速度。
杜德纳认为，这主要受益于医疗行业对基因编辑技术的巨大需求，以及大量实现基因编辑技术工具的开发。但她同时提出了CRISPR疗法走向临床面临的挑战，其中最主要的挑战是基因编辑的递送系统。
CRISPR的递送系统仍然是一个巨大的挑战，虽然该技术不断进步，但如何让经过基因编辑的分子在体内精准达到需要的器官细胞的位置，现在还没有很好的解决方法。杜德纳表示。
她认为，这对于细胞疗法用于脑部和心脏等疾病的临床治疗来说尤其是一个挑战。这是一个临床医学的问题，基因编辑对于编辑脑细胞、心脏细胞或肌肉细胞具有巨大的潜力，但目前我们并没有真正拥有将这些编辑器引入细胞的工具。杜德纳表示，也就是说我们有了编辑器，但是我们不知道如何让它们到达需要去的地方。
一位长期从事造血干细胞和转基因模式动物研究的研究人员对第一财经记者表示：目前我们确实没有很有效的递送系统，这意味着基因编辑疗法的效果可能不是很理想，尤其是对于实体器官的治疗会更加困难，对于血液病的疗效会好一些，因为血液是游离细胞，通过静脉注射就可以了。
正是由于基因编辑疗法的以上特点，镰状细胞贫血症一直是CRISPR疗法早期
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