目前批准的非激素治疗的杜氏肌营养不良不良（DMD）的新药，只能治疗13%的患者，如今，治疗多达50%的患者的新药，即将进入临床试验。
这个新药，NS-/NCNP-01是由总部位于大阪的日本新药（NipponShinyaku）研发，作用原理是反义合成核酸。
NS-通过防止外显子53被转化成蛋白质，来治疗DMD。
（日本新药总部。网络照片）
被称为“相对常见罕见病”的杜氏肌营养不良（DMD），是由抗肌萎缩蛋白基因(dystrophin)的致病性变异引起，是一种X-连锁隐性遗传性肌病。
DMD的发病率在1/左右，在国内影响约6万-10万的患者。
DMD的临床表现包括肌肉病、心肌病、呼吸功能衰竭、关节挛缩、髋关节脱位、生长发育迟缓以及认知发育迟滞等。
目前批准的新药，Sarepta公司治疗外显子51跳跃的Etepliren是唯一获批的非激素治疗药物，但是，只能治疗约13%的DMD患者。
在上周召开的日本新药季报会议上，这家药企介绍了用核酸药物治疗DMD的进展。
根据这个计划，在年，日本新药将有5个核酸新药，分别针对外显子53，51，44，45，50跳跃。这些外显子跳跃的DMD患者约占总患者人数的50%。
目前，开发最快的针对外显子53跳跃的NS-已经完成了二期临床研究。
（NS-二期临床试验网页）
这个多中心、随机、安慰剂对照的剂量发现研究,每周给4岁至10岁的患有DMD的男孩提供为期24周的输液治疗。
分别有两个剂量的研究。研究的第1期将以双盲的方式进行。患者随机被选择参与前4周的使用NS-或是安慰剂，在随后的5-24周，所有患者接受每周静脉输液40mg/kg的治疗。
在这个20周的研究结束后，患者将接受安全性数据评估。然后，进入一个80mg/kg的临床研究。
Clinicaltrials.gov数据显示，这个为期两年的二期临床试验主要在美国进行，目前基本结束。下一步将扩大到欧洲和日本等国家。
在国内，核酸新药治疗DMD的报道尚未浮出水面。
但是，随着企业对罕见病新药研发的
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