上周，国家干细胞转化资源库临床级干细胞库的负责人，同时也医院名誉院长刘中民所领导的团队，已成功将“人脐带间充质干细胞治疗心衰注射液”推进至Ⅰ期临床试验阶段。这是国内首款在此领域的创新药物，解放日报也对此特别报道。
我国心血管疾病患者数量庞大的现状不容忽视，已高达3.3亿人，其中不乏进展为心力衰竭的病例，据统计，约有万患者正饱受心力衰竭的折磨，其5年内的死亡率更是高达50%以上。
图源：腾讯新闻
面对这一严峻的健康挑战，现行的药物治疗、起搏器植入以及心脏移植等手段虽能在一定程度上缓解病情，但均存在各自的局限性和缺陷。因此，我们不禁要问：在心血管疾病治疗领域，是否存在着一种能够带来突破性进展的新疗法？
目光投向干细胞
来源：解放日报年6月6日01版
刘中民团队将他们的目光聚焦在了干细胞的再生修复能力上。从分化潜能的角度分析，干细胞可分为全能、多能与单能，如胚胎干细胞具备发育为机体内任何细胞的潜力；而人脐带间充质干细胞则是一种多能干细胞，其应用潜力巨大。
这种干细胞源自脐带黏液质，具有组织修复、免疫调节、抗炎等多重功能。它的免疫原性低，能够分化为多种细胞类型，特别是在修复受损的软骨组织、骨骼和心肌等方面显示出巨大潜力。此外，人脐带间充质干细胞还能通过分泌特定的细胞因子来调节免疫反应和减少炎症，对治疗自身免疫疾病和慢性炎症疾病具有重要意义。
心衰作为一种临床综合征，其根源在于心脏结构和/或功能的异常，导致心室充盈和/或射血能力受损。它是许多心血管疾病发展的最终阶段，且随着年龄增长，患病率和发病率均显著上升。我们刚才提到过的传统治疗方式大多只能缓解症状，难以根治。而其中，心脏移植作为最后的治疗手段，受限于供体稀缺、手术创伤大、经济负担重等因素，患者的生活质量往往难以得到保障。
在这样的背景下，刘中民团队的研究为我们提供了新的治疗方向。他们希望通过人脐带间充质干细胞的应用，为心衰患者带来更为有效的治疗方法，帮助他们实现心肌细胞的“重生”。
早已有所投入
医院早在年便携手中国科学院上海高等研究院等机构，成立了干细胞工程转化医学中心。
此举开创了国内“干细胞存储—制备与质检—基础研究—临床前研究—临床研究—临床转化应用”的全产业链先河。
回顾过往，当我国干细胞产业化政策尚未明朗之际，上海已展现出前瞻性的布局。
年，张江高新技术产业开发区管理委员会斥资2.55亿元打造干细胞产业基地，其中，医院承担起干细胞转化医学产业基地项目的重要职责。
正是在这样的背景下，年立项的“人脐带间充质干细胞治疗心衰注射液”研发项目应运而生，该项目于年完成国家干细胞研究项目备案，并在今年1月顺利获得药物临床试验Ⅰ期临床默示许可。
医院干细胞基地办公室主任汤红明详细介绍了该注射液的临床前动物实验结果。通过小鼠心梗模型和猪冠脉结扎致心衰模型的研究，这款注射液展现出了显著的治疗效果。
它能够通过旁分泌作用调控心肌组织微环境，对缺血性心肌病中的心肌细胞组织损伤有明显的抑制作用，进而增强动物心功能，促进血管再生，减少心肌凋亡。
在全球范围内，间充质干细胞治疗心衰的研究正日益受到重视。刘中民院长指出，目前已有12项随机双盲研究，共涉及例患者，结果显示治疗使死亡率下降27%，再入院率下降47%，并且患者的分钟步行距离增加了米。
德国和日本更是已有治疗心脏疾病的干细胞产品上市。对此，刘院长表示：“我们期待能研发出适用于中国人群的新药，若能降低四分之一的死亡率，这将为个人、家庭乃至社会带来巨大的人力、物力与经济减负。”
向关键瓶颈发起挑战
随着科技的不断进步，年8月，医院，作为国家干细胞转化资源库的重要支撑单位，正式签署了《技术转让（合作）合同》，获得了前沿的技术及成果，并决心在中国率先开启药品注册申报及后续的临床试验探索之旅。
面对即将展开的临床试验，我们不禁要思考：哪些技术难题还需我们全力攻克？
刘中民教授坦言，与传统的化学药物相比，干细胞质量检验在方法学验证方面尚未形成统一的标准与规范，无论是表面标志物、周期、凋亡还是细胞功能学等关键检项，都缺乏明确的标准品作为参照。
他强调，制备出安全、合格、优质的细胞制品，如同攀登一座险峻的高峰，需要我们持之以恒，特别是确保每一批次产品的质量都能达到均一化的高标准。
此外，刘教授还指出，在动物实验中，我们可以通过带有示踪剂的样本来追踪干细胞的行为，但一旦进入人体，干细胞会前往哪些器官、停留多久、能否发挥其预期的疗效，这些都需要我们依靠严谨的数据来提供支撑。
据悉，“人脐带间充质干细胞治疗心衰注射液”的Ⅰ期临床试验，主要面向的是35至75岁间，饱受严重慢性缺血性心衰折磨的患者。
这一治疗方案需要在开胸手术中同时进行干细胞注射，这无疑对手术团队提出了极高的要求。而保障受试者安全的关键，则在于如何有效避免术后感染、出血等风险。目前，这些受试者均来自医院，未来，还将联合长三角地医院，共同为这一疗法的临床安全性和有效性进行深入的评估。
写在文末
“从化学药物到物理疗法，再到如今的细胞治疗，医学界正迎来一场划时代的‘第三次革命’。”刘中民教授的话语中充满了对未来的憧憬。
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