近期发布的人体临床试验结果表明，单次基因疗法即可让人体内有害的淀粉样变性蛋白降低96%，且毒副作用轻微。
该研究于权威学术会议：周围神经学会年会上公布，并获《新英格兰医学杂志》收录。
延寿学界的一种主流理论认为，衰老源自有害物质的累积，其中就包含折叠出错的蛋白质——淀粉样变性蛋白质。在抗衰业界“不治已病治未病”的理念指导下，敲除相关基因、避免有害物质产生的基因疗法自然是最佳选择，可此前，相关人体试验从未得出过结果，未知的风险性让人们对人体基因疗法望而却步。
而这份恐惧或许到今天就结束了。
试验靶向的疾病是遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性。在患者体内，由肝脏产生的转甲状腺素蛋白（TTR）出现折叠错误，成为有害的淀粉样蛋白并聚集成团，带来神经性病变、心肌病、腕管综合征、四肢疼痛乏力等健康问题，病情严重者甚至会进展为痴呆、中风。
试验采用的药物是NTLA-，是Intellia和Regeneron合作开发的一种基因疗法药物，采用曾获诺奖的CRISPR-Cas9基因编辑系统。
进行一次治疗后，试验者时隔28天测定了受试者体内TTR水平。数据说明，接受0.1mg/kg剂量NTLA-治疗的受试者，体内TTR平均下降52%；如果将剂量提升到0.3mg/kg，这一平均数字可以提升到87%，对试验药物最敏感的受试者体内TTR水平下降了96%。这意味着受试者体内目标基因成功被敲除，有害的TTR淀粉样变性受到抑制，且效果持续。
另外，试验中仅观察到一级不良反应，即所有副作用都是已有评估系统中最为轻微的一类。欲知更多临床试验细节，
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